ALS için yeni ilaç
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Amyotrofik lateral skleroz yani ALS hastalığının ilerlemesini yavaşlatmak için tasarlanan yeni bir ilacı onaylayarak, ilacın etkili olduğuna dair sınırlı kanıta rağmen hasta ve hasta yakınlarına adeta müjde verdi.
ALS (Amyotrofik lateral skleroz) olarak adlandırılan hastalık, esas olarak istemli kas hareketinin kontrolünden sorumlu sinir hücrelerinin hasarından kaynaklanan nadir bir nörolojik hastalık grubu. Yürüme, konuşma ve yemek yeme gibi faaliyetler için gerekli sinir hücrelerini etkiliyor. ALS’nin kesin bir tedavisi yok ve çoğu hasta teşhisten sonra sadece iki ila beş yıl yaşıyor.
Faz 3 çalışması devam ediyor
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi yani FDA'nın ilacı onaylama kararı, 137 ALS hastasının tek bir faz 2 klinik çalışmasına dayanıyor. İlacı kullanacak olan kişilerin almayanlara göre yaklaşık 10 ay daha uzun yaşadığını tespit eden araştırmaya göre; ilacın hastaneye yatışları da geciktirdiği görüldü. İlacın, 2023'ün sonlarında veya 2024'ün başlarında tamamlanması beklenen daha büyük bir faz 3 klinik çalışması yürütülüyor. Bu ilaç tam olarak tedavi sağlamasa bile hastalığın sürecini yavaşlatmak için öne çıkıyor.
ALS MNH derneği hasta yakınlarını bilgilendirdi
Türkiye’den ALS MNH Derneği de internet sayfasında bir açıklama yaparak hasta yakınlarını bilgilendirdi. Dernek açıklamada şunlara yer verdi:
“Tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat olarak bilinen deneysel ilaç, ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı. İlaç, ALS tedavisinde onaylanan üçüncü ilaç oluyor. İlaç, Kanada’da özel bir izin ile geçen ay kullanılmaya başlanmıştı. ALS-MNH Derneği olarak büyük mutlulukla karşılıyoruz.
Bundan sonraki aşamada, ilacın öncelikle pazarlama izni alması bekleniyor.
Şu anda ilaca erişmenin tek yolu klinik bir denemedir. İlacın Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde devam etmektedir.
Firma ilaç için Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023’ün başlarında verilmesi bekleniyor. Ülkemizde ilacın kullanılabilmesi için şimdiden sağlık bakanlığına başvuru yapılmıştır.
Konunun takipçisi olacağız.”
Uzmanlar elektronik sigaraya savaş açtı: Gençler hiç denemesin
