Diken'in aktardığına göre, Forbes dergisi yıl Aralık ayında yayınladığı bir haberde, söz konusu ilaçla tek doz tedavinin 2,1 milyon dolara mal olduğunu yazmıştı. Niedzielski yaptığı açıklamada uygulamanın 0-6 ay arasındaki bebeklerde geçerli olduğunu ve bir tarama programından sonra yapılacağını söyledi. Konuşmasının devamında “Bugün, Polonya’nın SMA’nın kapsamlı tedavisiyle ilgili dünyanın en gelişmiş ülkeleri arasına katıldığını söyleyebiliriz” dedi. Niedzielski ayrıca Polonya’daki çoğu yenilikçi ilacın 2020’de kurulan Tıbbi Fon tarafından finanse edildiğini söyledi. Niedzielski ayrıca, SMA ile mücadele programının bir parçası olarak Polonya’nın başka bir ilaç olan Evrysdi’yi tanıttığını da söyledi.
SMA hastalığı
SMA, merkezi sinir sistemini, periferik sinir sistemini ve istemli kas hareketini (iskelet kasları) etkileyen nadir bir genetik hastalık. Sonuç olarak, kademeli bir atrofi ve kasların zayıflaması ve sonuç olarak iskelet ve solunum kaslarının felci vardır. Uygun tedavi yapılmazsa, çocuk iki yaşına gelmeden solunum yetmezliğinden ölüme yol açabiliyor.
İlaçlar Türkiye’de karşılanmıyor
SMA hastalığının 2016’ya dek herhangi bir ilacı bulunmuyordu. Aralık 2016’da ABD’den, 2017’de ise AB’de onay alan Spinraza, ilk SMA ilacı oldu. SMN-2 geninin onarımına yarayan ilaç, her yaş için kullanılabiliyor ve tedavi yaşam boyu sürüyor. Ancak Türkiye’de özellikle bebek SMA hastalarının ailelerinin talepleri SGK kapsamında olan Spinraza ilacı değil, tek seferlik bir gen tedavisi sunan Zolgensma ilacı. 2019’da kullanımı başlayan, ABD’de satılan Zolgensma, sağlam SMN1 geninin transferini sağlıyor.
İki yaşın altında hastalara uygulanabilen ilaç, Türkiye’de 22 Aralık 2020 tarihinden beri Yurt Dışı İlaç Kullanımı listesinde yer alıyor. İlacın kullanımında bir engel olmasa da, bedeli SGK tarafından karşılanmıyor.